2024-09-15
Généthon présente dans Nature Communications un vecteur de thérapie génique de nouvelle génération pour les maladies musculaires, améliorant significativement son efficacité et sa sécurité, à l’aide d’une méthodologie prédictive basée sur l’IA
- L’équipe d’Isabelle Richard à Généthon a mis au point une méthodologie innovante basée sur l’Intelligence artificielle pour concevoir une nouvelle génération de capsides et a développé, à partir de cette méthode, un nouveau vecteur de thérapie génique plus efficace pour les maladies musculaires
- Cette capside utilise 20 fois moins de vecteurs de thérapie génique en étant plus efficace que des AAV naturels. Elle permet de cibler plus précisément le muscle et réduire les risques d’atteinte hépatique.
- Généthon travaille aujourd’hui au développement de nouvelles capsides ciblant d’autres organes.
Généthon, le laboratoire français pionnier et leader de la recherche et du développement de thérapies géniques pour les maladies rares, annonce aujourd'hui dans Nature Communication avoir conçu, à l’aide d’une technologie utilisant des outils d’intelligence artificielle prédictifs, une capside, structure qui enveloppe le matériel génétique du virus adéno-associé (AAV), ciblant efficacement le muscle et évitant le foie, tout en diminuant les doses de vecteurs nécessaires. Des résultats qui ouvrent la voie à des thérapies géniques plus efficaces pour les maladies neuromusculaires tout en réduisant les risques d’effets secondaires et également les coûts de production.
